Asociación de Pacientes de Enfermedades Lisosomales de la República Argentina
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Genzyme Completa El Enrolamiento De Pacientes Para El Ensayo Fase II En Enfermedad De Gaucher
24 May. 2007 - Genzyme ha comunicado que ha completado el enrolamiento de pacientes en un ensayo Fase II de una nueva terapia oral Genz-112638 que está siendo desarrollada para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.

El fármaco es un nuevo análogo oral de la ceramida que está diseñado para inhibir la enzima glucosilceramida sintasa, cuyo mal funcionamiento es responsable de la formación excesiva de glucocerebrosidos en el estado de enfermedad.


La compañía también reveló que las observaciones iniciales de los cinco primeros pacientes en haber recibido el tratamiento indican que el agente tiene una acción rápida y un impacto significativo en la enfermedad, incluyendo reducciones en el volumen del hígado y del bazo. La firma añadió que intenta reunirse con las agencias reguladoras en las próximas semanas para discutir su estrategia de desarrollo.


Fuente: pmfarma.com


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