El fármaco es un nuevo análogo oral de la ceramida que está diseñado para inhibir la enzima glucosilceramida sintasa, cuyo mal funcionamiento es responsable de la formación excesiva de glucocerebrosidos en el estado de enfermedad.

La compañía también reveló que las observaciones iniciales de los cinco primeros pacientes en haber recibido el tratamiento indican que el agente tiene una acción rápida y un impacto significativo en la enfermedad, incluyendo reducciones en el volumen del hígado y del bazo. La firma añadió que intenta reunirse con las agencias reguladoras en las próximas semanas para discutir su estrategia de desarrollo.


Fuente: pmfarma.com